Генная терапия против СПИДа
Ученые компании Virxsys и Университета Пенсильвании разработали принципиально новый метод генной терапии, препятствующий размножению ВИЧ в организме. Принцип действия метода (пока ученые называют его просто “VRX496”) основан на том факте, что вирусные частицы сами по себе не опасны. Они начинают действовать только внутри клеток крови определенного типа — Т-лимфоцитов. Оказавшись в такой клетке, ВИЧ повреждает ее ДНК так, что вместо выполнения своих прямых обязанностей — обеспечения организму иммунитета — лимфоциты начинают размножать вирус.
Чтобы обмануть ВИЧ, ученые разработали сложную, но элегантную методику. Сначала они выделяют Т-лимфоциты из крови пациента и встраивают в них ген, кодирующий измененный вариант одного из белков оболочки вируса иммунодефицита. Такой лимфоцит будет исполнять вражескую команду “воспроизводить вирус” — но этот вирус будет с дефектом, и уже не сможет заражать здоровые клетки.
Затем в лабораторных условиях количество измененных “лимфоцитов-диверсантов” увеличивают и переливают пациенту. Если при этом вирус прибегает к своей излюбленной тактике выработки устойчивости к лечению — удалению “плохого” гена — он также теряет способность к полноценной репродукции.
VRX496 в настоящее время находится на ранней стадии клинических испытаний, целью которых является оценка безопасности и подбор оптимальных дозировок.
Анализ 9 образцов крови случайно отобранных участников клинических испытаний метода показал, что большинство выявляемых вирусных частиц представляют собой безвредные мутировавшие формы вируса.
В настоящее время ВИЧ-инфицированные пациенты вынуждены принимать коктейли из дорогостоящих и очень токсичных препаратов. Специалисты считают, что предлагаемый метод генной терапии, не избавляющий человека от заболевания, но позволяющий контролировать его течение, является приемлемой альтернативой.
